落地窗外的阳光依旧明媚，刚才那场跨越数十年的研发推演，不过是秒针向前走了三格的功夫。

    他将手放在超薄键盘上，以极快的速度写下了TriSIL—21的详细结构、作用机制和初步临床试验方案，每一个数据、每一个步骤都精准无误。

    当最後一个字符落下，陈延森长长舒了口气，紧绷的神经终於松弛了些许。

    屏幕上，TriSIL—21的分子结构模型正在缓慢旋转。

    这是莫斯根据他的技术方案，临时绘制出来的。

    靶向肽链的锯齿状结构与DYRK1A基因缺陷位点的凹槽完美契合，修复酶活性中心一旦嵌入便会被激活，进而有序压低多出来的那条21号染色体的整体表达，让细胞从三份拷贝的输出回归至接近正常两份拷贝的水平。

    每个人都有23对染色体，正常人的21号染色体中含有2份DYRK1A基因，但有些人会拥有3份。

    DYRK1A基因是一种高度保守的蛋白激酶编码基因，位於21号染色体的长臂区域。

    它就像大脑中的「调速器」，调控着神经元的分裂、生长停滞时机、神经网络构建，以及学习、记忆、智力发育等关键过程。

    如果拥有3份DYRK1A基因，就相当於这个「调速旋钮」被拧大了50%。

    听起来是件好事，可现实往往事与愿违。

    DYRK1A相当於大脑发育的「刹车踏板」，一旦速度增加50%，刹车就踩得太狠了，很容易导致脑细胞尚未发育完全就被强制停止生长、神经网络尚未搭建完善就定型，最终造成皮层变薄。

    简单来说，智力、记忆、语言能力都会因此受到严重影响。

    DYRK1A基因异常的人，大多天生智商低下，伴随眼距宽、眼部畸形、生长发育迟缓和先天性心脏病等症状。

    这种情况，有人称之为三体综合徵，也有人称之为唐氏综合徵。

    橙子医疗研发出NeuroGuard後，陈延森便划分了十几个研发小组。

    如同橙子生物科技那般，分别负责不同的项目。

    而他自己，却选了一道最难解的题。

    虽说唐氏综合徵的存量患者顶多也就300万出头，但21号染色体异常的出现具有随机性。

    即便做了孕检，也存在一定的疏漏概率。

    每一个疏漏的背後，都是一个家庭数十年的煎熬。

    陈延森盯着屏幕上缓缓旋转的TriSIL—21分子模型，陷入了沉思。

    在四维领域的模拟中，TriSIL—21能修复模拟胚胎的发育缺陷，让携带三拷贝DYRK1A基因的神经元像正常两拷贝的神经元一样继续分裂、迁移、建立突触，甚至能让脑皮层厚度恢复到统计学意义上的正常范围。

    可在现实中，首先要解决的就是递送问题。

    TriSIL—21是一种大分子复合物，由靶向肽链、修复酶活性中心和稳定连接臂构成，总分子量接近18kDa，远超常规小分子药物可轻松通过血脑屏障的极限。

    其次是给药时机，DYRK1A三拷贝导致的最关键损伤，发生在妊娠第8周到第20

    周的神经发生和迁移高峰期，错过这个窗口，後期的修复效果会呈指数级衰减。

    而伦理与监管问题，才是最致命的一点。

    在人类胚胎阶段注射基因修复药物，哪怕理论上再安全，也会触碰伦理红线。

    生殖系基因编辑，一直是各国的技术禁区！

    所以，先做成年版！

    把TriSIL—21改造成可静脉给药、能穿过血脑屏障的纳米递送制剂！

    理清思

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